（京都大学ips細胞研究所様のＨＰ引用）
希少疾患は、患者数が限定的であるため、治療や研究が難しく、問題となっています。一方、iPS細胞を用いた疾患モデリングは、希少疾患研究の新しいアプローチとして注目されています。日本が医療費助成制度の対象として定める「指定難病」と、疾患モデル作製に有用なiPS細胞という技術を組み合わせることで、価値ある研究リソースが得られると考えられました。
この研究では、指定難病の患者さんからiPS細胞を作製し、細胞バンクへの寄託を目指しました。その結果、259人の患者さんから1,532個のiPS細胞株を確立しました。これらのiPS細胞は、今後、希少疾患の研究のための重要な研究リソースとして、病気の詳細なメカニズムの解明や治療法の開発に貢献することが期待されます。
